Исследование астмы неожиданно дало новый подход к лечению наследственной ферментной болезни
Эксперименты, призванные объяснить, как белки защищают легкие от связанных с астмой повреждений, неожиданно предложили новый способ лечения редкого заболевания, при котором клетки не могут расщеплять жиры.
Речь идет о болезни Гоше (цереброзидоз), которую вызывает генетический сбой в лизосомах – структурах, перерабатывающих жиры и удаляющих клеточные отходы. Чаще всего она встречается у евреев из восточной и центральной Европы. Болезнь вызывает боли в суставах, изменение состава крови, увеличение органов (печень и селезенка), потерю памяти и поражение легких. На клеточном уровне цереброзидоз характеризуется недостаточной выработкой белка програнулина и неправильным расположением фермента бета-глюкоцереброзидазы (снаружи лизосомы, а не внутри).
Исследование медицинского центра Langone Нью-Йоркского университета показало, что изготовленная учеными версия програнулина убирает большую часть симптомов заболевания, включая накапливание энзима GBA. Свои выводы специалисты представили в EBioMedicine.
«Наши результаты предлагают новый способ лечения болезни Гоше, корректирующий ненормальную доставку фермента в лизосомы. Подход отличается от традиционных методов, в основном сосредоточенных на временном пополнении запасов GBA», — объяснил старший автор профессор Чуанджу Лю.
К ключевым выводам проекта также относят факт, что програнулин должен связываться с другими молекулами для транспортировки энзимов. Особенно это касается объединения с белком, защищающим от «теплового шока». При его отсутствии молекулы GBA собираются снаружи лизосом. Введение синтетического програнулина (Pcgin) в клетки крови пациентов с болезнью Гоше за неделю уменьшило объем таких скоплений на 40%. Искусственный белок использовался из-за большей стабильности.
Материалы партнеров:
Читайте другие новости:
Читайте также