В вопросе лечения гемофилии формы А наметился существенный сдвиг
Британским врачам удалось сделать существенный прорыв в лечении такого грозного заболевания, как гемофилия А. Эта форма наиболее распространена среди всех больных гемофилией – она встречается в 80% всех случаев.
Британские врачи провели в больнице Barts Health NHS Trust службы здравоохранения курс генной терапии, отобрав 13 добровольцев с этим диагнозом. В результате в 11 случаях удалось добиться практически нормальных показателей уровня белка.
Курс терапии заключается в использовании молекулы ДНК, модифицированной на генетическом уровне, или вирусного вектора с необходимой информацией по фактору VIII. На данный вирус возлагается функция почтальона по доставке генетической инструкции непосредственно в печень, после чего она сама становится производителем фактора VIII.
При самых первых клинических исследованиях, генную терапию использовали дозировано, что не дало ровным счётом никакого результата. Но прошёл год, 13 пациентам были введены дозы побольше и 11 из них практически излечились – их организм сам «научился» вырабатывать фактор VIII.
Далее планируются испытания помасштабнее, чтобы учёные смогли понять – как надолго можно методом генной терапии научить организм больного вырабатывать необходимый фактор.
Лечение с помощью генной терапии – не из дешёвых, но и регулярные ежегодные инъекции фактора VIII в течение всей жизни больного гемофилией – тоже дорого обходится для государства и составляет более $134 500.
Материалы партнеров:
Читайте другие новости:
Читайте также