Впервые у эмбриона человека был устранен дефект ДНК путем его коррекции
Новая технология, которую использовали исследователи из Университета Сунь Ятсена, получила название «редактирование оснований», поскольку она основана на химическом изменении четырех азотистых оснований, входящих в состав ДНК, а это аденин, тимин, цитозин и гуанин. Эта технология направлена на исправление единичных ошибок генетического кода человека, состоящего из нескольких миллиардов «знаков».
Учеными была проведена операция по коррекции ДНК выращенного в лаборатории эмбрионов человека, причем их ДНК содержал мутацию, которая приводит к развитию у человека бета-талассемии. Для эксперимента эмбрионы были специально клонированы, а у донора диагностировали бета-талассемию.
Это — тяжелый генетический недуг, характеризующийся нарушением синтеза гемоглобина. Вызывается он всего одним изменением (точечной мутацией) в ген-коде, и именно его сумели «исправить» китайские ученые, вначале просканировав ДНК в поисках ошибки, а затем, найдя «сбой», нивелировав его путем преобразования гуанина в аденин.
По мнению мирового ученого сообщества, технология «редактирования оснований» — это усовершенствованная версия изобретенной ранее методики редактирования геномов CRISPR, использующей один белок CAS, разрезающий последовательности в ген-коде. Эти «молекулярные ножницы» позволяют вырезать одни фрагменты и вставлять другие в ДНК. А технология «редактирования оснований» запускает процесс преобразования одного азотистого основания в другое.
И хотя ученые утверждают, что новая технология однажды позволит лечить наследственные болезней у детей еще в утробе матери, с этим согласны не все. Часть научного сообщества вернулось к обсуждению вопроса этичности применения генных технологий и необходимости разработки регулирующих ее применение мер, а потому маловероятно скорое внедрение в практическую медицину данного метода лечения генетических болезней у человека.